CAR-T疗法已存在，企业为何还要角逐双抗治疗多发性骨髓瘤？

多发性骨髓瘤的现状与治疗需求

多发性骨髓瘤的发病情况

多发性骨髓瘤是第二常见的血液系统恶性肿瘤。全球每年有18.8万新发病例，中国每年新发病例达3万多。2022年中国约有3.03万例新发病例和1.87万例死亡病例。这种疾病常见症状包括“CRAB”症状，会导致多种严重后果威胁患者生存。

现有治疗的局限与未满足需求

以蛋白酶体抑制剂等为主的治疗虽提高了患者生存期，但复发与进展难以避免且会耐药。国外患者中位生存期8-10年，中国因药物可及性受限存在差距。几乎所有患者都会面临复发或耐药，需要更有效的治疗方法。

CAR-T疗法的情况

CAR-T疗法的原理与应用

CAR-T是一种个性化和定制化的抗肿瘤疗法。在中国已获批治疗复发或难治性多发性骨髓瘤。它需要从患者体内抽取T细胞，经改造后回输到体内。然而这种疗法价格高昂，往往需要上百万元。

CAR-T疗法的不足

CAR-T疗法的整体缓解率及完全缓解率虽然很高，末线患者有效率能达90%以上，完全缓解率60%-70%，但它可能会发生严重的细胞因子释放综合征、中枢损伤等。而且制备过程需要约1个月，有近10%的三线以上患者因制备失败或身体状况不适合不能接受该治疗。

双抗疗法的优势

双抗疗法的作用机制

以BCMA/CD3双特异性抗体为例，它可同时与多发性骨髓瘤细胞上的BCMA和T细胞上的CD3相结合，激活患者自身免疫系统来摧毁骨髓瘤细胞。如辉瑞的埃纳妥单抗和强生的特立妥单抗注射液。

双抗疗法的临床效果与优势

埃纳妥单抗的II期临床研究数据显示，它治疗三重难治性RRMM患者的中位总生存期为24.6个月，中位无进展生存期为17.2个月。双抗疗法使用更加方便，安全性更高，耐受性更好，对于不能接受CAR-T疗法的患者可能更有益。

两种疗法在治疗策略中的地位

整体治疗策略的概念

对于多发性骨髓瘤的治疗，不能孤立看待CAR-T细胞和双抗疗法，它们都是骨髓瘤整体治疗策略的一部分。就像一场接力赛，靶向治疗药物是第一棒，CAR-T是第二棒，双抗是第三棒，每一棒都很重要。

选择药物的考虑因素

选择药物时，首先要考虑患者的耐受性，然后是药物的有效性、可及性及疾病的侵袭性。整体的治疗策略对于多发性骨髓瘤的治疗效果有着重要意义。

CAR-T疗法为什么价格昂贵？

CAR-T疗法是个性化和定制化的抗肿瘤疗法，需要从患者体内抽取T细胞经过复杂改造后再回输，这一过程成本较高，所以价格往往不菲。

双抗疗法对哪些患者更有优势？

对于三线以上不能接受CAR-T疗法的患者，如因制备失败或身体状况不适合的患者，以及对安全性和耐受性有更高要求的患者，双抗疗法更有优势。

CAR-T疗法可能会带来哪些严重副作用？

CAR-T疗法可能会发生严重的细胞因子释放综合征、中枢损伤等副作用，这些副作用会对患者身体造成较大损害。

双抗疗法的作用原理是怎样的？

双抗疗法以BCMA/CD3双特异性抗体为例，可同时与多发性骨髓瘤细胞上的BCMA和T细胞上的CD3相结合，从而激活患者自身免疫系统来摧毁骨髓瘤细胞。

中国多发性骨髓瘤患者与国外患者在治疗上的差距有哪些？

中国在药物可及性上受限，导致在治疗上与国外存在差距，但随着国家支持，先进药物上市时间加快，差距正在缩小。

在多发性骨髓瘤治疗中如何选择CAR-T和双抗疗法？

要考虑患者的耐受性、药物的有效性、可及性及疾病的侵袭性等因素，根据具体情况选择合适的疗法，它们都是整体治疗策略的一部分。