八部门联合发文，如何解决儿童用药供应保障的痛点、难点？

儿童制剂研发上市的痛点与难点

儿童群体特殊性带来的挑战

儿童群体具有特殊性，其临床试验需遵循更严格的伦理标准，确保用药安全性和有效性，这使得试验设计和执行难度大幅增加。儿童的肝脏、肾脏等器官尚未发育成熟，药物代谢和排泄能力较成人低约3

0%~50%，用药剂量需根据体重、年龄等因素精确调整。

技术研发存在瓶颈

儿童用药的生物等效性研究、药物动力学特性研究存在技术挑战，例如口服固体制剂的崩解、溶解和吸收问题，以及静脉注射剂的稳定性与安全性问题。试验数据准确性难以保障——儿童的认知和表达能力有限，难以准确反馈用药后的感受和症状，增加了试验数据收集和分析的难度。

市场和政策层面的挑战

儿童用药市场规模相对较小，但研发成本与成人药相当，未充分考虑研发难度和成本，导致企业研发生产积极性不足。

完善儿童用药研发创新机制

优先审评审批与纳入目录

将完善鼓励研发申报儿童药品清单和鼓励仿制药品目录配套政策，对纳入其中的儿童用药予以优先审评审批，优先纳入国家基本药物目录、创新药物研发国家科技重大专项等，符合条件的按程序纳入国家医保药品目录。

加强沟通交流与研审联动

加强儿童用药审评审批全过程充分沟通交流，对确定的儿童专用创新药，早期介入、研审联动，允许滚动提交资料，持续提升研发效率。

打通儿童用药支付渠道

医保支付方式改革

推进医保支付方式改革，在确定分组、系数等要素时适当向儿童倾斜，动态调整完善病种分组方案。加强数据支撑，支持商业健康保险开发儿童保险保障产品，鼓励将创新药、罕见病用药纳入保障范围。

药品采购与挂网规则优化

在国家组织药品集中带量采购中，对儿童专用药与成人用药分组采购。在省级医药采购平台挂网过程中落实各省挂网规则，在药品集中带量采购过程中优化差比价规则，激励儿童适宜剂型、规格的供应。

举措对儿童制剂研发痛点的解决作用

举措对儿童群体特殊性予以精准保障，能缓解临床试验与技术研发痛点，推动技术研发投入，精准破解市场与政策层面痛点，为儿童用药研发带来积极影响。

相关问答

儿童制剂研发上市存在哪些痛点？

儿童群体特殊性导致临床试验难度大，技术研发存在瓶颈，市场和政策层面也有挑战，如规模小、研发成本高，企业积极性不足。

完善儿童用药研发创新机制有哪些举措？

完善鼓励研发申报儿童药品清单和鼓励仿制药品目录配套政策，对纳入药品优先审评审批，加强审评审批沟通交流与研审联动。

如何打通儿童用药支付渠道？

推进医保支付方式改革向儿童倾斜，支持商业健康保险开发儿童保险产品，优化药品采购与挂网规则，激励儿童适宜剂型供应。

举措对儿童制剂研发痛点有何解决作用？

能精准保障儿童群体特殊性，缓解临床试验与技术研发痛点，推动技术研发投入，破解市场与政策层面痛点。

儿童用药的生物等效性研究存在哪些技术挑战？

口服固体制剂的崩解、溶解和吸收问题，以及静脉注射剂的稳定性与安全性问题，增加了研究难度。

如何提高儿童用药临床试验的可操作性？

政策对儿童用药的重视，在保障儿童安全的前提下，通过医保目录纳入预期等措施，提高临床试验可操作性。