肥厚型心肌病有新药啦！每月7000元值不值？

肥厚型心肌病：一种需要关注的疾病

肥厚型心肌病是一种较为特殊的心肌病。它主要是由于编码肌小节相关蛋白基因致病性变异导致的，当然也存在病因不明的情况。这种疾病以心肌肥厚为主要特征，其中左心室壁受累是最为常见的。从我国的情况来看，经年龄和性别校正后的肥厚型心肌病患病率大约为每10万人中有80个。这意味着在我国有相当数量的患者正在受这种疾病的困扰。这种疾病会影响患者的心脏功能，进而影响患者的日常生活和运动能力等多方面的生活质量。

迈凡妥：新的治疗希望

迈凡妥的获批与上市

迈凡妥（玛伐凯泰胶囊）可是一个很了不起的药物。它是由百时美施贵宝（BMS）研发的创新心脏治疗药物。在今年上半年就获得了国家药监局的批准，然后在10月24日，中国科学院院士、中山医院心内科主任葛均波教授开出了它的“首方”，这就意味着它正式在国内上市，开启了商业化进程。葛均波教授当天还开出了7张迈凡妥处方呢。

迈凡妥的适用范围

迈凡妥是目前唯一获批用于治疗梗阻性肥厚型心肌病的心肌肌球蛋白抑制剂。它主要是用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者。这就像是为这类特定的患者量身定制的一样，能够有针对性地改善患者的运动能力和症状。

迈凡妥的独特作用机制

北京协和医院院长张抒扬教授作为玛伐凯泰中国临床研究EXPLORER-CN主要研究者提到，玛伐凯泰具有独特的作用机制。这个独特之处就在于它能够靶向疾病核心病理生理机制。在缓解左心室流出道梗阻、改善临床症状等方面都为患者带来了非常显著的获益。有了这个药物，患者的运动能力和生活质量都有明显的改善。可以说，这个药物在肥厚型心肌病的治疗领域有着很大的潜力，有望重新定义这一患者群体的治疗前景。

迈凡妥的治疗费用：7000元每月的考量

费用情况

不过呢，迈凡妥的价格可不算低。从中山医院方面了解到，玛伐凯泰小剂量一个月的治疗费用约7000元。这个价格对于很多患者来说是一笔不小的开支。毕竟对于一些普通家庭来说，每个月拿出这么多钱来买药是有一定难度的。

医生看法

一位心内科医生对第一财经记者表示，目前肥厚型心肌病没有特别好的治疗药物，玛伐凯泰提供了一种新的选择，但是和很多新药刚上市的情况一样，创新药的价格都不高。这也反映出新药研发过程中的投入巨大，研发成本需要在一定程度上通过药品价格来回收。

BMS的考量

BMS方面对第一财经记者表示，玛伐凯泰的价格以终端销售价格为准。这个药物在中国的价格综合考虑了药品本身为患者、医疗机构和社会带来的价值，还有巨大的临床未被满足的医疗需求以及中国患者的支付能力等多方面因素。同时也将影响医疗体系的经济因素考虑在内，目的就是为患者提供合适、快速和可持续的创新药物可及性。这表明BMS在定价的时候也不是只考虑自身的利益，而是从多个角度进行权衡。

迈凡妥的市场前景展望

市场收入预估

华尔街券商韦德布什此前估计，到2026年前，这种治疗阻塞性肥厚型心肌病的药物至少每年产生26亿美元的收入。这个预估的收入是相当可观的，这也说明在国际市场上对这个药物的商业价值是比较看好的。

疾病治疗拓展

BMS之前还表示，希望探索将mavacamten用于其他疾病的治疗。如果能够成功拓展到其他疾病的治疗领域，那么这个药物的市场前景将会更加广阔，对患者来说也可能意味着更多疾病有了新的治疗希望。

肥厚型心肌病新疗法迈凡妥的上市是一个重要的事件。虽然它的价格对于部分患者来说有一定压力，但它的独特疗效和在疾病治疗领域的潜力是不可忽视的。随着时间的推移，我们也期待着它在改善肥厚型心肌病患者生活质量以及拓展治疗疾病范围等方面能发挥更大的作用。

相关问答

肥厚型心肌病是什么原因引起的？

肥厚型心肌病主要是由编码肌小节相关蛋白基因致病性变异导致的，也存在病因不明的情况。

迈凡妥主要治疗哪种类型的肥厚型心肌病患者？

迈凡妥主要用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者。

迈凡妥为什么价格这么高呢？

迈凡妥价格高是因为新药研发投入巨大，需要回收成本。同时其价格综合考虑了为患者、医疗机构和社会带来的价值、未被满足的医疗需求、患者支付能力和医疗体系经济因素等多方面。

迈凡妥能给患者带来哪些好处？

迈凡妥具有独特的作用机制，能靶向疾病核心病理生理机制，在缓解左心室流出道梗阻、改善临床症状等方面有显著获益，可改善患者运动能力和生活质量。

迈凡妥在国际市场上的前景如何？

国际上有券商预估到2026年前，迈凡妥至少每年产生26亿美元的收入，并且BMS还希望探索将其用于其他疾病治疗，前景较为广阔。

我国肥厚型心肌病患者数量多吗？

我国经年龄和性别校正后的肥厚型心肌病患病率约为每10万人中有80个，患者数量不少。