国内首款干细胞疗法已获批，还有哪些药企在布局？

干细胞疗法获批上市情况

国内首款获批产品

2025年1月2日，国家药品监督管理局批准铂生卓越生物科技（北京）有限公司的艾米迈托赛注射液上市，用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病。这一批准实现了国内干细胞疗法商业化零的突破。铂生卓越生物成立于2010年，致力于干细胞创新药物研发，其相关项目在之前就已开展临床试验，这一成果为相关患者带来了新的治疗希望。

国外获批情况

全球范围内，2024年有多款干细胞疗法获批。2024年12月18日，美国FDA批准Mesoblast公司的产品用于儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病。2024年8月，SanBio的产品在日本获得有条件上市批准用于改善脑损伤引起的慢性运动瘫痪。这些批准标志着干细胞疗法在全球范围内的进展。

干细胞疗法的潜力与挑战

疗法潜力

干细胞在医学界被称为“万用细胞”。间充质干细胞具有自我更新和多系分化能力，广泛分布于人体各组织器官，能提供结构和营养支持。它还具有独特的免疫调节作用，在移植免疫方面应用前景广泛，在多种疾病如移植物抗宿主病、肾脏损伤等发挥良好治疗作用。

面临挑战

干细胞疗法发展面临重大技术壁垒，最主要的是将科研转化为临床应用。从1868年开始研究到2010年首款产品上市，至今监管机构报告许多失败案例。主要障碍是质量控制不佳，干细胞在免疫兼容性、稳定性等方面特征不一致。

国内药企布局干细胞疗法的情况

上市药企布局

中源协和旗下子公司取得VUM03注射液临床试验申请《受理通知书》，该注射液用于治疗克罗恩病复杂性肛瘘。天士力在慢性心力衰竭的干细胞治疗已获批临床，在急性脑卒中方面也有布局正在进行临床前研究。九芝堂旗下九芝堂美科在缺血性脑卒中和自身免疫性肺泡蛋白沉积症的临床试验已有受试者入组。

创新药公司布局

泽辉生物是中国首批获PSC来源细胞疗法新药临床试验申请批准的公司，多项产品处于二期临床试验，核心产品ZH901进入二期临床阶段。士泽生物完成B1轮融资，拥有两项临床阶段的新药，开展多项国家级备案干细胞临床研究，还获得美国FDA全球孤儿药认定。

干细胞疗法在国内外的发展前景广阔，虽然面临挑战，但随着技术进步和更多药企的布局投入，有望在更多疾病的治疗上取得突破，为患者带来更多治疗选择。

相关问答

国内首款获批的干细胞疗法用于治疗什么疾病？

国内首款获批的干细胞疗法是铂生卓越生物的艾米迈托赛注射液，用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病。

国外2024年有哪些干细胞疗法获批？

2024年美国FDA批准Mesoblast公司的产品用于儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病，日本批准SanBio的产品用于改善脑损伤引起的慢性运动瘫痪。

干细胞疗法有什么潜力？

干细胞被称为“万用细胞”，间充质干细胞可自我更新、分化，有免疫调节作用，能为邻近细胞提供支持，在多种疾病如肾脏损伤、风湿性疾病等有治疗潜力。

干细胞疗法发展面临的主要挑战是什么？

主要挑战是将科学研究转化为临床应用，存在质量控制不佳的问题，干细胞在免疫兼容性、稳定性等特征不一致。

中源协和在干细胞疗法布局上有什么进展？

中源协和旗下子公司取得VUM03注射液临床试验申请《受理通知书》，该注射液用于治疗克罗恩病复杂性肛瘘。

天士力在干细胞疗法方面有哪些项目？

天士力治疗慢性心力衰竭的人脐带间充质干细胞注射液已获批临床，在急性脑卒中方面布局了异体来源的脂肪间充质干细胞治疗亚急性期脑卒中项目，正在进行临床前研究。