四成孤儿药临床试验招不满受试者，怎样破局

孤儿药临床试验受试者招募现状

近年来，我国在研的罕见病药物数量不断增加，旨在解决罕见病患者的用药难题。临床试验作为药物研发的关键环节，却面临着诸多挑战，其中受试者招募困难尤为突出。

约43.9%的孤儿药临床试验实际入组人数小于目标入组人数，且这一比例呈逐年上升趋势。从2018年的18.2%，到2021年的71.4%，招募难度不断加大。

罕见病患者分散难以集中

罕见病本身患病率极低，患者分散在全国各地，这使得招募工作如同大海捞针。患者难以储备，加上一些患者存在病耻感，不愿意接受基因检测，导致疾病无法确诊，家属也不配合，进一步增加了招募的难度。

医生与患者信息不对称

能够确诊罕见病的医生稀缺，平均每个罕见病患者确诊需要耗费4.26年。医生缺少信息输出渠道，患者缺乏信息输入渠道，双方的信息不对称严重影响了受试者的招募。

罕见病认知度不足

社会对罕见病的认知度亟待加强，患者教育少，医生传播少，导致公众对罕见病和相关临床试验了解有限。

受试者容易脱落

部分罕见病属于致死性疾病，受试者在试验过程中可能去世。还有部分患者已残疾，定期随访困难，导致受试者容易脱落。

孤儿药临床试验招募难的原因

临床试验纳入标准严格

一些临床试验纳入标准过于严格，使得符合条件的受试者数量大幅减少，这无疑给招募工作增加了巨大的障碍。

患者对临床试验缺乏信任

由于对临床试验的了解不足，患者和家属可能对参与试验存在顾虑，担心潜在的风险和不良后果。

费用和支持不足

临床试验不仅对受试者本人，对其陪伴者和家属也可能带来经济负担。如果在费用方面没有足够的支持，很多患者可能会望而却步。

解决孤儿药临床试验受试者招募难的策略

优化临床试验设计

避免设置不必要的临床终点，减少受试者来医院的次数和检测次数，减轻他们的负担。

精准寻找受试者分布

在临床试验方案设计完成后，要深入研究其可行性，通过合适的医院和医生，精准找到患者的分布。

提供费用支持

不仅要考虑受试者本人的费用，还要照顾到陪伴者和家属的费用，减轻经济压力。

加强人文关怀

制定详细的小册子，让受试者清晰了解试验流程和注意事项，打消他们的顾虑。

去中心化临床试验（DCT）的应用与挑战

近年来，“以患者为中心”的去中心化临床试验受到关注。DCT通过远程医疗、移动/本地医疗服务提供者参与等方式，降低受试者招募难度和脱离率，有利于申办者进行高效数据收集。

DCT涉及数字健康技术的应用，现实生活中数据质量可能影响数据可靠性，在罕见病药物临床试验中的推进仍面临挑战。

尽管开展罕见病药物临床试验困难重重，但这是一件造福患者的正确之事，需要多方共同努力，携手破局。

相关问答

什么是孤儿药？

孤儿药是指用于治疗、预防、诊断罕见病的药品。

为什么孤儿药临床试验受试者招募困难？

原因包括罕见病患者分散、医生与患者信息不对称、罕见病认知度不足、受试者容易脱落、临床试验纳入标准严格、患者缺乏信任以及费用支持不足等。

如何优化孤儿药临床试验设计？

要避免可有可无的临床终点，尽量减少受试者来医院和做检测的次数。

怎样精准寻找受试者分布？

需要通过合适的医院和医生，研究方案可行性来实现。

去中心化临床试验（DCT）有什么优势？

可以降低受试者招募难度和脱离率，有利于申办者高效收集数据。

DCT在罕见病药物临床试验中面临哪些挑战？

主要挑战是数据质量可能影响数据可靠性，推进存在困难。