进博会如何助力解决罕见病“境外有药，境内无药”的难题？

我国罕见病用药现状

境内外用药获批差异

我国纳入罕见病目录的207种疾病中，有30种在美国或/和欧盟有药获批但境内无。还有8种对应药品已在国内上市但未获批相应适应症。这反映出我国罕见病患者临床需求未被满足的严峻现实。这可能是由于我国罕见病药品研发、审评审批体系与国外存在差异等多种因素导致的。

药品来源比例

从我国引入的罕见病药品来源看，75%为跨国公司的原研药，21%为本土企业license-in原研药，其余为仿制药。跨国公司的原研药占比大，说明我国在罕见病药品自主研发方面还有很大的提升空间，也显示出跨国药企在我国罕见病药品市场的重要地位。

进博会中的罕见病药物展示

武田制药的展示成果

进博会上武田制药展出两款罕见病药物。BBM-H901注射液有望引领中国血友病B诊疗进入基因治疗时代，改写患者终生用药历史。TAK-861片被纳入突破性治疗品种。这两款药物为相关罕见病患者带来新的希望，体现了武田制药在罕见病药物研发方面的实力。

吉利德的创新药物

吉利德的Seladelpar首次亮相中国，它是原发性胆汁性胆管炎的创新药，已获美国FDA加速审批。这种药物的展示为中国患者带来新的治疗可能，也反映了进博会在引进国外先进药物方面的平台作用。

辉瑞与赛诺菲的成果

辉瑞展出亚洲首发的马塔西单抗，能满足血友病患者需求且已被纳入CDE试点项目。赛诺菲携赛菲因®亮相，其创新机制有望推动中国血友病治疗变革。这些成果展示了跨国药企积极开拓中国罕见病市场的态度。

罕见病药物引入面临的挑战

政策相关挑战

当前罕见病药品引入面临政策挑战。如审评审批政策的延续性、准入环境以及对高值药品引入数量的限制等。2020年后，中低值罕见病药品引进数量增长，但高值和超高值药品引入减少，这影响着我国罕见病患者对不同价格层次药物的获取。

数量对比差异

将我国与美国对比，截至2022年底，FDA已批准882种罕见病药品上市，覆盖392种罕见病。而我国截至2023年底仅上市165种，覆盖92个病种。这种差异表明我国在罕见病药品引入方面还有很长的路要走。

先行区的探索

为解决困局，我国建立了如北京天竺综合保税区等先行区。吉利德与科园信海合作探索Seladelpar进口。海南博鳌乐城已引进多种罕见病药品。先行区的探索为解决罕见病用药问题提供了新的思路和途径。

创新罕见病支付模式

医保的作用

近年来罕见病药物进入医保目录数量增加，2023年新增15个用药，覆盖16个病种，填补10个病种用药空白，80多种已纳入医保。这在一定程度上减轻了患者负担，但仅靠医保还不够。

多方共担机制

构建多方共担机制很有必要。我国部分地区建立了罕见病专项基金模式。乐城推出特药险，2023年28款罕见病用药纳入。商保等多方合作有助于提高可支付性，不同地区和机构的尝试都在为解决支付问题探索新路径。

未来的建议

单国洪建议建立国家罕见病专项基金，允许地方先行先试。还应探索高值药品的创新支付模式，参考乐城特药险模式推出特药险，与其他商业健康险合作。国家医保局也提出要完善准入和支付机制，构建多层次保障体系。

相关问答

我国罕见病目录中的疾病有多少种？

我国一共发布了两批罕见病目录，第一批121种，第二批86种，总计207种罕见病被纳入目录。

进博会上有哪些跨国药企展示了罕见病药物？

进博会上武田制药、吉利德、辉瑞、赛诺菲等跨国药企展示了罕见病药物。如武田制药的BBM-H901注射液和TAK-861片等。

我国罕见病药品引入面临哪些政策挑战？

政策挑战包括审评审批政策的延续性、准入环境、对高值药品引入数量的限制等，这些影响着罕见病药品的引入。

我国目前有多少种罕见病药品被纳入医保目录？

目前已经有80多种罕见病用药被纳入医保用药目录，这对提高患者的用药可支付性有一定帮助。

什么是多方共担机制在罕见病支付中的体现？

多方共担机制体现在医保、商保、慈善机构、患者组织等共同承担罕见病用药费用，如地方的罕见病专项基金模式，乐城的特药险等。

如何提高高值罕见病药品的可支付性？

可以通过探索创新支付模式，如参考乐城特药险推出特药险，建立国家专项基金，让医药企业和医保、商保等共同探讨理赔风险管控等。